Người đàn ông đầu tiên thế giới đã được chữa khỏi bệnh tiểu đường loại 1, niềm hy vọng của Y học

Cuộc sống của Brian Shelton bị căn bệnh tiểu đường loại 1 hoành hành, cho đến khi một phương pháp điều trị mới mang lại cho ông một “cuộc đời khác”.

Cuộc đời của Brian Shelton bị bệnh tiểu đường loại 1 cai trị. Trong bệnh tiểu đường loại 1, tuyến tụy của ông sản xuất ít hoặc không có insulin, vì vậy khiến ông phải điều trị bằng insulin suốt đời. Trong hầu hết các trường hợp, nguyên nhân gây bệnh tiểu đường loại 1 là do hệ thống miễn dịch của chính cơ thể tấn công và phá hủy một phần của tuyến tụy sản xuất insulin.

Giai đoạn đầu của bệnh tiểu đường loại 1, người bệnh có thể không có bất kỳ triệu chứng đáng chú ý nào. Chỉ đến khi số lượng các tế bào sản xuất insulin bị ảnh hưởng đủ đến mức bắt đầu gây ảnh hưởng đến lượng insulin được sản xuất. Khi lượng insulin thấp dẫn tới lượng đường trong máu tăng và các triệu chứng của bệnh tiểu đường bắt đầu xảy ra.
Khi lượng đường trong máu tăng mạnh, Brian Shelton ngay lập tức bất tỉnh mà không có dấu hiệu báo trước nào cả. Vì thế, ông đã từng đâm xe của mình vào một bức tường, từng ngất xỉu trong sân của một khách hàng khi đang chuyển thư. Sau chuỗi sự cố này, người giám sát yêu cầu Brian Shelton nghỉ hưu, sau một phần tư thế kỷ làm việc trong Sở Bưu chính Hoa Kỳ. Năm nay, ông Brian Shelton 64 tuổi.

Vợ cũ của ông, Cindy Shelton đã đưa ông về nhà của bà ấy ở Elyria, bang Ohio. “Tôi sợ phải để ông ấy một mình cả ngày”, bà nói. Đầu năm nay, bà phát hiện ra lời kêu gọi những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 tham gia thử nghiệm lâm sàng của Vertex Pharmaceuticals. Công ty này đang thử nghiệm một phương pháp điều trị có tên gọi là liệu pháp tế bào gốc VX-880 được phát triển bởi một nhà khoa học tên là Doug Melton, ông cũng là một nhà sinh vật học tại Đại học Harvard.

Brian Shelton may mắn trở thành bệnh nhân đầu tiên của thử nghiệm đặc biệt này. Vào ngày 29/6/2021, Shelton được chọn là bệnh nhân đầu tiên thực hiện liệu pháp có tên là VX-880. Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn kết hợp I và II, ông đã được truyền một nửa liều tế bào đảo tụy từ tế bào gốc qua tĩnh mạch cửa gan.

Từ đây, các tế bào đảo tụy mới sẽ đi qua tụy của Shelton, cư trú ở đó và thay thế các tế bào trong cơ thể ông đã hỏng hóc. Cùng với thuốc ức chế miễn dịch cho phép các tế bào này tồn tại, chúng sẽ hoạt động giống như một nhà máy sản xuất insulin mới trong cơ thể, cho phép Shelton tự quản lý chỉ số đường huyết của mình.

Ở ngày thứ 90 sau thử nghiệm, các xét nghiệm cho thấy chỉ số HbA1c của ông đã giảm từ 8.6 xuống 7.2. C-peptide lúc đói, một chỉ số phản ánh việc sản xuất insulin nội sinh đã tăng từ 0 lên 280 pmol/L. C-peptide kích thích đạt đỉnh tới 560 pmol/L cho thấy cơ thể Shelton đã khôi phục được khả năng sản xuất insulin đáp ứng với glucose. Tất cả những con số này cho thấy, liệu pháp VX-880 đã có hiệu quả, Shelton từ lúc phải tiêm 34 đơn vị insulin/ngày, tới ngày thứ 90 đã chỉ cần 2,9 đơn vị”.

Meininger là phó chủ tịch cấp cao và là người đứng đầu bộ phận phát triển lâm sàng của Vertex Pharmaceuticals ở Boston, Massachusetts nhận định, bệnh nhân đầu tiên của họ đã giảm 91% nhu cầu insulin hàng ngày sau thử nghiệm và giờ đây đã quay trở lại tự sản xuất insulin đáp ứng glucose bình thường trong cơ thể, đến mức về cơ bản thuộc chuẩn của một người bình thường không mắc bệnh tiểu đường. Hay nói cách khác, mãi tới hôm nay cơ thể của Shelton đã tự chủ động kiểm soát lượng insulin và lượng đường trong máu.

“Cá nhân này trong tâm trí tôi thực sự là một anh hùng”, Meininger nói. “Ông ấy đặt niềm tin vào khoa học và Vertex, và nhờ sự dũng cảm của mình, ông ấy có thể giúp không chỉ cho bản thân mà còn cho cộng đồng mắc tiểu đường loại 1 và các cộng đồng y tế khác rộng lớn hơn. Tôi nghĩ rằng, thông qua sự tin tưởng của ông ấy đối với chúng tôi và những kết quả chưa từng có này, ông ấy đang mở ra cánh cửa cho nhiều bệnh nhân khác xem xét liệu pháp này”.

Như vậy, Shelton hiện 64 tuổi có thể là người đầu tiên được chữa khỏi căn bệnh tiểu đường loại 1 với một phương pháp điều trị mới mà các chuyên gia dám hy vọng rằng, nó cũng có thể sẽ giúp được nhiều người trong số 1,5 triệu người Mỹ đang mắc bệnh tiểu đường loại 1. Shelton nói: “Đó là một cuộc sống hoàn toàn mới. Nó giống như một phép màu”.

Mặc dù từ “chữa khỏi” ở đây chỉ có thể dành riêng cho cá nhân Shelton thế nên cộng đồng mắc tiểu đường loại 1 cũng nên chờ thêm một thời gian nữa. Bởi dù các chuyên gia về bệnh tiểu đường Mỹ đã rất ngạc nhiên, nhưng họ khuyến cáo hãy thận trọng. Nghiên cứu này đang tiếp tục và sẽ kéo dài 5 năm, với sự tham gia của 17 người mắc bệnh tiểu đường loại 1 nghiêm trọng khác.

“Chúng tôi đã tìm kiếm điều gì đó như thế này xảy ra theo đúng nghĩa đen trong nhiều thập kỷ qua”, Tiến sĩ Irl Hirsch, một chuyên gia về bệnh tiểu đường tại Đại học Washington, người không tham gia vào nghiên cứu nhận định. Nhưng ông ấy muốn xem kỹ kết quả này, tỏ ra hết sức kinh ngạc và cũng muốn biết liệu liệu pháp này sẽ có những tác dụng phụ không lường trước được hay không, và liệu các tế bào có tồn tại suốt đời, hay liệu việc điều trị có phải được lặp lại nữa hay không.

Irl Hirsch nói: “Đó là một căn bệnh khủng khiếp, khủng khiếp. Những người mắc bệnh có nguy cơ bị mù – bệnh tiểu đường là nguyên nhân hàng đầu gây mù ở Mỹ. Nó cũng là nguyên nhân hàng đầu dẫn đến suy thận. Những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 có nguy cơ bị cắt cụt chân và tử vong ngay trong đêm vì lượng đường trong máu của họ tăng mạnh khi ngủ. Bệnh tiểu đường làm tăng đáng kể khả năng bị đau tim hoặc đột quỵ. Nó cũng làm suy yếu hệ thống miễn dịch”.

Theo ông, trước đây cách chữa duy nhất đã từng có hiệu quả là cấy ghép tuyến tụy hoặc cấy ghép các cụm tế bào sản xuất insulin từ tuyến tụy của một người hiến tặng nội tạng. Nhưng sự thiếu hụt, khan hiếm các bộ phận này làm cho một phương pháp tiếp cận như vậy trở thành bất khả thi đối với đại đa số các ca mắc bệnh tiểu đường loại 1 quá đông ở giai đoạn hiện nay.

Bài báo này xuất hiện lần đầu trên tạp chí The New York Times, Mỹ vào ngày 30/11/2021.

Theo The New York Times/Irishtimes